学会からのお知らせ

※各タイトルをクリックすると詳細な内容を表示します。

New日本小児連絡協議会治療用ミルク安定供給委員会では、治療用ミルクの供給体制についての課題などを共有し、安定供給体制を構築するため、第2回ワークショップを開催いたします。

ムコ多糖症IVA型治療薬「ビミジム点滴静注液5㎎」(一般名:エロスルファーゼ アルファ(遺伝子組換え))の製造販売承認取得のお知らせ(2015年2月20日掲載)

内 容

ムコ多糖症ⅣA型の治療薬「ビミジム点滴静注液5㎎」(一般名:エロスルファーゼ アルファ(遺伝子組換え))が、2014年12月26日、日本の製造販売承認を取得致しました。
厚生労働省の承認番号は、「22600AMX01393000」です。小児希少疾患治療薬としては、わが国初の国際共同治験の成果でもあります。なお、薬価基準収載後の2015年4月頃に販売開始になる見通しです。

2015年1月21日
日本先天代謝異常学会 広報委員会
委員長  新宅 治夫

高チロシン血症Ⅰ型治療剤ニチシノンの発売について(2015年1月19日掲載)

内 容

日本先天代謝異常学会より開発を要望し、「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」での審議・決定の上、厚生労働省の【第1回要望】開発企業の募集又は開発要請を行った医薬品のリストに掲載されたニチシノンが、2014年12月に製造販売承認を取得しましたので、お知らせ致します。薬価基準収載後に販売開始となります。

高チロシン血症Ⅰ型は、チロシン分解経路の下流にあるフマリルアセト酢酸ヒドラーゼの遺伝的欠損により細胞内に有害な中間代謝物が産生・蓄積され、種々の病態を生じる疾患です。

ニチシノンはチロシン分解経路の第二段階である4-ヒドロキシフェニルピルビン酸ジオキシゲナーゼを阻害することで、フマリルアセト酢酸、マレイルアセト酢酸、サクシニルアセトンなどの毒性を有する中間代謝物の産生・蓄積を抑制し、高チロシン血症Ⅰ型患者の病態を改善することが期待されています。

BH4の1週間連続投与試験についてのご案内(2014年8月18日掲載)

下記の暫定指針をご覧のうえ、BH4供給申請書に記載して、BH4委員会事務局あてにお送りください。

〒545-8585 大阪市阿倍野区旭町1-4-3
大阪市立大学大学院医学研究科発達小児医学分野内 BH4委員会事務局
Tel: 06-6645-3816 Fax: 06-6636-8737
Mail address: bh4@med.osaka-cu.ac.jp

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